Como não se conhece a causa da leucemia, o tratamento tem o objetivo de destruir as células leucêmicas. As pesquisas indicam que o tratamento não destrói a totalidade das células leucêmicas. As defesas do organismo se encarregariam de destruir as restantes. Não há um medicamento que isoladamente cure a leucemia. O grande progresso para obter sua cura foi conseguido com a associação de medicamentos (poliquimoterapia), controle das complicações infecciosas e hemorrágicas e prevenção ou combate à doença no sistema nervoso central (cérebro e medula espinhal). Para alguns casos é  indicado o transplante de medula óssea.